Feb
03
โรคทางพันธุกรรมที่ทำให้ชีวิตสั้นลง

โรคทางพันธุกรรมที่ทำให้ชีวิตสั้นลงโดยมีอาการกล้ามเนื้ออ่อนแรงซึ่งทำให้เวลาแย่ลง สภาพเกือบจะมีผลต่อเพศชายเท่านั้น มันเกิดจากการกลายพันธุ์ของโครโมโซม X ที่รบกวนการผลิตซึ่งสร้างและรักษากล้ามเนื้อให้แข็งแรง มีการสำรวจเวกเตอร์ของไวรัสเพื่อใช้ในการบริหารยีนบำบัดสำหรับโรคหลายชนิด สำหรับนักวิจัยกำลังออกแบบและทดสอบเวกเตอร์ที่ส่งการบำบัด

โดยตรงไปยังเซลล์กล้ามเนื้อ เวกเตอร์เหล่านี้บางตัวตั้งเป้าหมายการกลายพันธุ์ คนอื่น ๆ ล่องเรือในยีน dystrophin สังเคราะห์ ยานพาหนะที่ใช้ในการบำบัดนั้นได้รับการดัดแปลงใหม่จากไวรัสขนาดเล็กที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน ไวรัส repurposed เหล่านี้ยังสามารถเข้าสู่เซลล์ของมนุษย์ ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ไม่ก่อให้เกิดการติดเชื้อ แต่สามารถทำให้เกิดการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันที่มักจะไม่รุนแรง